平台技术

微环DNA (Minicircle,简称MC) 是近年发展起来的一种优化的非病毒基因载体技术,因为去除了常规质粒中的原核骨架DNA成份,如细菌抗生素抗性基因、复制相关元件等,体积减小而便于转染,还特别解除了抑制基因表达的“沉默效应”及免疫清除,达成了前所未有的持续高水平的转基因表达效果 [Chen ZY et al, Mol Ther 2003; 8: 495; Kay MA et al, Nat Biotechnol 2010; 28: 1287],微环制备示意图见下。

公司团队近期做出重要的创新发现,开发出将微环DNA通过便捷且临床常用的肌肉注射方法,建立了高效的靶向基因递送 (MusFX.MC) 平台技术。 该MusFX.MC方法已经在小鼠体内实现了萤火虫荧光素酶(Luciferase)的高水平表达超过200多天,持续表达双特异性抗体在荷瘤模型中抗癌效果显著,以及在基因敲除模型中表达缺陷的单基因蛋白而明显纠正了病症。